Ūminė mieloleukemija (ŪML) yra labai agresyvi, piktybinė kraujo liga, kurios metu kaulų čiulpuose vietoje sveikų kraujo ląstelių dauginasi vėžinės, pakitusios, nebrandžios ląstelės, vadinamos blastais. Ligą sukelia genetinės pažaidos, atsirandančios kraujodaros ląstelėse.

Reta liga

Nepaisant to, kad kai kurie rizikos susirgti šia liga faktoriai yra žinomi (taikyta chemoterapija ar spindulinis gydymas, nuolatinis kontaktas su specifinėmis cheminėmis medžiagomis, paveldimumas), dažnu atveju negalima tiksliai pasakyti, kodėl įvyko genetinės pažaidos, sukėlusios ŪML.

ŪML yra reta liga, Lietuvoje kasmet diagnozuojama apie 100–110 naujų atvejų, vidutinis susirgusiųjų amžius – 65–70 metų, kiek dažniau serga vyrai. Retais atvejais šia liga suserga ir gerokai jaunesni asmenysar net vaikai. Paprastai klinikinė ŪML eiga yra ūmi, tęsiasi keletą savaičių ar mėnesių, o susirgusiųjų būklė sparčiai blogėja. Pacientus varginantys simptomai susiję su kraujodaros ir sveikų kraujo ląstelių sumažėjimu: dusulys, galvos svaigimas, dėl raudonųjų kraujo kūnelių (eritrocitų) trūkumo labai didelis bendras silpnumas, pavojingos bakterinės, grybelinės infekcijos, dėl baltųjų kraujo kūnelių (leukocitų) stokos – plaučių uždegimas ar sepsis, kraujavimas iš nosies, dantenų, savaime atsirandančios mėlynės, dėl mažo trombocitų kiekio – netgi gyvybei pavojingi kraujavimai.

Prieinamas moderniausias gydymas

Ligos prognozei ir gydymo taktikai parinkti naudojami leukeminių ląstelių genetinių pažaidų tyrimai, kurie leidžia kiekvienam pacientui pritaikyti individualizuotą gydymą. Standartiškai skiriama intensyvi, didelių dozių chemoterapija, o leukeminėse ląstelėse nustačius specifines genetines pažaidas kartu skiriama ir papildoma taikinių terapija. Sunaikinus didžiąją vėžinių ląstelių dalį ir pasiekus remisiją, beveik visiems pacientams reikia atlikti alogeninę (donoro) kaulų čiulpų transplantaciją. Vyresniems pacientams, kuriems intensyvus gydymas negali būti taikomas, skiriamas naujoviškas, taikinių terapija paremtas gydymas. „Svarbu pažymėti, kad dėl klinikinių tyrimų, vaistų prienamumo ir gerėjančio vaistų kompensavimo mechanizmo mūsų pacientams prieinamas pats moderniausias UML gydymas, niekuo nenusileidžiantis geriausiems pasaulio hematologijos centrams“, – sako Vilniaus universiteto ligoninės(VUL) Santaros klinikų Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centro (HOTC)skyriaus vedėjas gydytojas hematologas dr. Andrius Žučenka.

A.Žučenka: „Didžiulių HOTC komandos pastangų dėka transplantacijų planavimas, donorų paieška, jų ištyrimas, ypač esant labai sudėtingoms klinikinėms situacijoms, vyksta itin greitai.“

Transplantacijos galimybės

Kaulų čiulpų transplantacijos ir inovatyvus gydymas Lietuvoje leidžia išgelbėti vis daugiau ŪML susirgusių pacientų. Alogeninė (donoro) kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija yra esminis ir efektyviausias būdas, leidžiantis pacientams įveikti ŪML. Tai yra vienintelė transplantacijos rūšis, po kurios susidaro imuninis efektas prieš piktybinę kraujo ligą. „Iš tiesų tai skamba tarsi fantastinis scenarijus: vieno žmogaus imuninės ląstelės naikina kito žmogaus leukemiją jo organizme. Tad nenuostabu, kad šis gydymo metodas yra viena pačių sudėtingiausių intervencijų visoje medicinoje, reikalaujanti aukščiausio lygio technologijų ir kompetencijų, – sako gydytojas hematologas dr. A.Žučenka. – Svarbu paminėti, kad po transplantacijos galimų komplikacijų profilaktika ir gydymassparčiai tobulėja, tad reikšmingai gerėja ir mūsų pacientų išgyvenamumas ir pasveikimas. Tai leidžia mums saugiai atlikti alogenines kraujodaroskamieninių ląstelių transplantacijas ne tik jauniems, bet ir gerokai vyresniems, 70–75 metų pacientams, o praeitais metais transplantacija sėkminga atlikta 77 metų senjorei – tai vyriausia pacientė per visą kaulų čiulpų transplantacijų istoriją Lietuvoje.“

Gydymo komplikacijos

Svarbu paminėti, kad pagrindinės šio gydymo komplikacijos yra susijusios su gilia imunosupresija, labai pavojingomis infekcijomis ir galimu organų pažeidimu. Tačiau dažniausia ir labai specifinė komplikacija yra donoro imuninės sistemos kova ne tik su leukemija, bet ir su sveikomis paciento ląstelėmis. Tokia būklė vadinama transplantato prieš šeimininką liga, kuri gali būti labai pavojinga ar net mirtina. Būtent dėl šios priežasties paciento ir donoro imuninės sistemos turi būti labai panašios, tad tinkamo donoro paieška, pasirinkimas ir transplantato prieš šeimininką ligos profilaktika yra viena pagrindinių transplantacijos dalių.

Transplantacijų daugėja

VUL Santaros klinikų HOTC komanda transplantacijas atlieka jau nuo 1999 m., o 2024 m. atliktas rekordinis alogeninių kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijų skaičius – 103. Pridėjus ir 103 autologines (paties paciento) kamieninių kraujodaros ląstelių transplantacijas, bendras šio centro transplantacijų skaičius 2024 m. buvo 206: „Tai labai daug, palyginti su gyventojų skaičiumi Lietuvoje. Džiaugiamės, kad kartu su Lietuvos sveikatos mokslų universiteto ligoninės Kauno klinikų kolegomis demonstruojame vieną aukščiausių transplantacinių aktyvumų visoje Europoje, – sako gydytojas hematologas dr. A.Žučenka. – Transplantacijų planavimas ir donorų paieška, jų ištyrimas, ypač esant itin sudėtingoms klinikinėms situacijoms, didelių HOTC komandos pastangų dėka vyksta išskirtinai greitai, tad pacientai gali būti transplantuojami vos per kelias savaites – tai būtų sunkiai įgyvendinama daugelyje kitų užsienio transplantacijos centrų. Prieš dvi savaites žiniasklaidoje nuskambėjęs mūsų pacientės Mildos atvejis yra geras to pavyzdys – pacientei jau atlikta transplantacija. Būtent augantis kaulų čiulpų transplantacijų skaičius ir modernus medikamentinis gydymas leidžia išgydyti vis daugiau ŪML sergančių pacientų.“

Kas lemia galimybę išgelbėti gyvybę?

Svarbiausias faktorius, leidžiantis saugiai atlikti kraujodaroskamieninių ląstelių transplantaciją, yra donoro ir paciento imuninių žymenų (žmogaus leukocitų antigenų) sutapimas. Beveik visais atvejais, kai pacientui diagnozuojama ŪML, iš karto pradedama ir potencialaus kraujodaros kamieninių ląstelių donoro paieška. Pirmiausia nustatomi paties paciento, jo brolių ir seserų imuniniai žymenys. Tikimybė, kad brolių ir (arba) seserų imuniniai žymenys visiškai sutaps, siekia 25 proc. (tapatus donoras), 50 proc., kad sutaps tik pusė žymenų (pusiau tapatus donoras), o likę 25 proc. – kad žymenys nesutaps. Taigi, vien genetinė tikimybė turėti tapatų giminingą donorą nėra didelė. Vakarų šalyse šeimos dažniausiai nėra daugiavaikės, donuoti kamienines ląsteles gali sutrukdyti ir donorų gretutinės ligos, amžius ar kitos specifinės būklės. Todėl tiek Lietuvoje, tiek pasaulyje daugiausia kraujodaroskamieninių ląstelių transplantacijų yra atliekama naudojant negiminingų tapačių donorų kaulų čiulpus, kurių pagrindiniai imuniniai žymenys sutampa su paciento – t. y. tarsi jie būtų genetiškai identiški. Pasak gydytojo, Lietuvoje apie 90 proc. atvejų randamas giminingas arba negiminingas tapatus donoras: „Imuninių žymenų įvairovė yra tokia didelė, kad kai kuriais atvejais tapataus donoro nerandame net ir tarp visų 40 mln.pasauliniame kaulų čiulpų donorų registreužsiregistravusiųdonorų. Ilgą laiką tai buvo gana rimta problema, tačiau pastarąjį dešimtmetį tapo įprasta tapo atlikti ir pusiau tapačių donorų transplantacijas.“

Tokiais atvejais dažniausiai kraujodaroskamienines ląsteles donuoja vaikai savo tėvams (kadangi sūnus arba dukra visada bus pusiau tapatus savo biologinei motinai ar tėvui), retesniais atvejais tėvai donuoja savo vaikams, taip pat pusiau tapatūs broliai ir seserys, o itin retais atvejais net anūkai arba antros eilės giminaičiai. Saugiai atlikti pusiau tapačių kraujodaroskamieninių ląstelių transplantacijas leidžia nauji transplantato prieš šeimininko ligos profilaktikos metodai, kurie leidžia efektyviai sumažinti naujos, tik pusiau tapačios donorinės imuninės sistemos poveikį sveikoms paciento ląstelėms. Taip pat žinoma, kad, be imuninių žymenų, didelę reikšmę turi ir donoro lytis, persirgtos specifinės virusinės ligos ir ypač donorų amžius. Daugėja duomenų, kad,naudojant labai jauno, nors ir negiminingo donoro kamienines ląsteles,transplantacijų rezultatai gali būti geresni negu transplantuojant gerokai vyresnių brolių ir seserų tapačias ląsteles.

Kitas svarbus aspektas yra kraujodaroskamieninių ląstelių donacijos laikas ir logistika. Kai ląsteles donuoja užsienio donorai, dėl užsienio centrų užimtumo ar donorų galimybiųneretai transplantaciją galima planuoti tik po 4–5 savaičių. Kai kuriais sudėtingais atvejais, kai transplantacija turi būti atlikta nedelsiant, toks laikas yra per ilgas, o esant specifinėms situacijoms, gali prireikti papildomų ląstelių donacijos. Todėl labai svarbu turėti kuo daugiau negiminingų kaulų čiulpų donorų Lietuvoje, nes, HOTC komandai tiesiogiai kontaktuojant su potencialiu donoru, visas transplantacijos planavimas gali vykti daug sparčiau ir sklandžiau. „Lietuvos registre, deja, yra tik kiek daugiau nei 14 000 donorų, todėl kviečiu visus sveikus 18–35 metų žmones registruotis ir kartu kurti stebuklus ir gelbėti sergančiuosius pačiomis agresyviausiomis kraujo ligomis“, – kilniam tikslui kviečia gydytojas hematologas dr. A.Žučenka.

Parengta pagal Santaros klinikas